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近日,ScienceTranslationalMedicine杂志(影响因子16.)上的一篇文章报道了心机球细胞及其外泌体在儿童扩张型心肌病(DCM)猪模型中安全性和疗效,并在初步临床试验中验证了其安全性。还揭示了心肌球细胞外泌体miRNA参与心脏修复的作用机制。

儿童扩张型心肌病(DCM)是小儿心肌病的最常见形式,可能表现为多种获得性和遗传性疾病。尽管儿童期原发性DCM的年发病率较低,但死亡或心脏移植的5年无事件生存率为50%至60%。由于小样本量少,由于缺乏合适的实验模型和足够的统计能力来验证终点,因此对小儿DCM患者心力衰竭治疗的临床前和临床研究受到了限制,因此很少开发药物治疗和非药物干预措施来降低晚期心力衰竭儿童的死亡率。

利用干细胞来减轻先天性心脏病(CHD)引起的心室功能的逐渐降低的潜在兴趣已引起广泛

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